【声学新闻】美国公司融资5千万美元,致力开发恢复听力的基因疗法

Akouos公司位于美国波士顿,成立于2017年,致力于开发帮助恢复听力的精准基因疗法。近日,该公司宣布在A轮融资中募集到了5000万美元,融资所得资金将用于推动其先导项目进入首批人体临床研究,以及加速开发其管线中针对其它具有已知机制和基因靶标的感音神经性耳聋的基因疗法。

恢复和维持听力是目前医学界最大的未完成医疗挑战之一。据估计,在全球范围内,有多达3.6亿人存在听力问题,但目前还没有批准的治疗方法。Akouos公司专注于开发帮助恢复和维持听力的基因疗法,该公司正在开发有针对性的基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,治疗由内耳感觉细胞和/或神经纤维的功能障碍或损害所导致的感音神经性听力损失——一种最常见的听力损失类型。

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【声学新闻】创新技术为不可逆的听力损失带来治疗方法!

人类出生时,耳蜗平均含有15,000个毛细胞,负责感应到声波并将信号传递至大脑。伴随着年龄的增长,很多毛细胞会因为噪音、有毒物质等因素而死亡。更遗憾的是,哺乳动物的毛细胞不会自然再生。但是,Will McLean相信自己已经找到治疗听力损失的方法。

Will McLean解释:“内耳是机体再生最少的部分之一,这是听力丧失是永久性的关键原因。” Will McLean毕业于麻省理工学院,过去十年,他一直试图改变这一现状。他发现,内耳含有不同的祖细胞(类似于干细胞)可以分化成毛细胞。但是这些细胞无法自发分化。为解决这一问题,他和团队开发了新技术,不仅能够促进祖细胞增殖,还可以诱导它们产生新的毛细胞——这是恢复听力的关键。基于这一发现,Will McLean和团队创办了Frequency Therapeutics公司。迄今为止,公司已申请了19项专利,并开发了一种可注射的耳内治疗方法,以对抗听力损失。这种疗法已经成功通过了安全试验。

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